DMD，杜氏肌营养不良症，又称作假肥大型进行性肌营养不良。或许了解这种疾病的人并不多，有些人甚至根本没有听说过，这是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，属于罕见病的一种。患者通常会4、5岁时出现四肢无力症状，10岁左右失去行走能力，20岁左右面临死亡。
3月24日，一个阳光明媚的日子，也是杭州逐梦天使公益服务中心在杭州基因小镇正式成立的日子。这是一支由浙江省内DMD患者家属自发组织成立的公益组织，从无到有，历时2年，这支公益组织承载了这些DMD患者和患者家属的希望与梦想。
当天早上7点，记者随一名杭州逐梦天使公益服务中心成员、DMD患者家属一起从嘉兴前往杭州，同行的还有3名来自嘉兴市第一医院的医护人员。
这名DMD患者家属是嘉兴平湖人，他5岁的儿子翔翔（化名）不幸患有DMD。一路上，翔翔爸讲了许多关于翔翔的故事，以及他立志要推广、宣传，让更多人了解、帮助DMD患者的决心。
可是在如此浓烈的父爱和如此坚定的决心下，令人无法想象的是，他和翔翔之间竟然还有另一段故事……
翔翔的故事
翔翔爸说起翔翔的趣事时，嘴角会不自觉的上扬，脸上满是骄傲与自豪的表情，可是当谈起翔翔的病情和未来时，一个年近40岁的、高大的男子，却开始不由自主的哽咽起来，“最让人难受的是什么？是我无能为力，是我帮不了他！我唯一能做的就是给他无限的爱与关心，让他不受伤害的、幸福的走完这短短的一生……”
说话间，翔翔爸拿出两张翔翔的照片。这是去年过年的时候，翔翔和家人一起去超市购买年货时拍的，照片里翔翔笑的很开心，眼睛眯成了一条缝，歪着头，一只手抱着玩偶，一只手比着“耶”。“我给他买了一只他一直想要的玩偶，把他乐坏了。”
从确诊以来，每天早上翔翔都要吃激素，以此来延缓病情的发展。“其实我们翔翔确诊DMD还算顺利，没有走什么弯路，也得到了及时的诊治，才能延缓他的病情，争取更多的时间。”翔翔爸解释说，因为社会普遍对DMD的认知度不够，导致了很多患者在确诊病因时都走了很多弯路，“有些家庭花了3、4年才确诊病因，可那个时候他们的孩子已经失去了行走的能力，一旦坐上轮椅，就意味着病情的加速恶化。”
听翔翔爸说，翔翔在幼儿园入学体验时，检测出体内肌酸激酶（CK）指标是正常孩子的几十倍。后来复查时平湖妇保院的医生非常严肃的对翔翔爸说，让他一定要去上一级医院再做一个检查。“其实当时那位医生已经怀疑了，但是没有确诊他也不敢明说。”
后来翔翔爸带翔翔来到嘉兴市第一医院做检查，并通过杭州的一家基因公司最终确诊翔翔患有DMD。“那一瞬间是晴天霹雳，我看着他可爱的脸蛋，多希望这只是一场梦。”
从那之后，翔翔爸就几乎将所有的爱都毫无保留的放在了翔翔的身上。其实翔翔还有一个弟弟，两人同岁，可是相对于弟弟，翔翔得到的父爱更加的直接，更加的浓烈。但凡一有空，翔翔爸就会带着翔翔到处游玩，看好看的风景，吃好吃的美食，只要翔翔一喊累，翔翔爸就会立刻把翔翔抱在怀里。这也使得弟弟的醋坛子常常打翻。
“我希望翔翔能像普通的孩子那样成长，所以在他的病症还没有完全体现时，尽可能的让他感受、体验这个世界的美好。毕竟他的一生太短，毕竟他今后要吃的苦太多，所以趁现在，我希望能把最好的都给他。”
既然DMD是神经肌肉遗传性疾病，那么翔翔的弟弟是否会有“中招”的可能性呢？这个问题让不少刚接触他们家庭的人都有些担心，后来翔翔爸才说，其实翔翔并不是他的亲生孩子。“他是个弃婴，出生2个月了，我和太太领养了他。”
原来，翔翔爸和妻子结婚十几年，一直没能成功怀上孩子，而夫妻两为了想要拥有一个属于自己的孩子也是做了很多努力，“去了不少城市看了不少医生也吃了不少的药，但是始终没有用。后来我和太太就放弃了，打算领养一个孩子。”
可是令夫妻两没有想到的是，在翔翔来到他们家的两个月后，有一天翔翔的妈妈突然觉得身体不适，去医院检查后竟然发现自己怀孕了。虽然有了自己的孩子，可是夫妻俩对翔翔的爱却是只增不减。“我一直觉得翔翔和我们之间有着很深的缘分，他给我们带来了希望，也给我们带来了新的生命，我始终觉得，如果当初我们没有领养翔翔，或许到现在都不会有属于自己的孩子。”
看着翔翔爸为翔翔付出了那么多，很多人不免有些难以理解，就连身边的朋友都会劝他们说，“照顾翔翔，尽可能让他过的好一些这并没有错，但你这么几乎将所有的精力和时间都放在了上面，到底值得吗？”
而在这一个问题上，翔翔爸从来都没有迟疑过，“从他第一次学会叫我爸爸，我就永远都是他的爸爸，这是我的责任。”
这些年，翔翔爸几乎将所有的空闲时间都用来研究和DMD有关的一切，从一个门外汉俨然变成了半个专家，可是他却越来越心灰意冷。
“我发现由于社会对于DMD的认知实在太低，很多DMD患者家庭即便想发声，想呼吁社会的关注与关爱，却也没有平台。这是一个很不好的现象，说得现实一点，如果科研公司认为没有市场需求，自然也没有动力去研发新药物和新技术，而我们这些DMD家庭却明明望眼欲穿、满怀希望的盼着科研的发展。”
2016年11月，翔翔爸和另十几名DMD患者家属在杭州碰面，商榷该如何改变眼前的局面。“我们并不是为了诉苦，只是想集结更多人的力量，让社会更多人知道DMD，当然我们更希望能因此推动药物的研究，科技的发展。”
直到今年3月24日，由翔翔爸在内的DMD患者家属自发组织成立的公益组织——杭州逐梦天使公益服务中心正式成立了。“从当初的寥寥数人，到现在的250多人，近两年的时间，杭州逐梦天使公益服务中心成了一个DMD患者和患者家属一个温暖的港湾。”
关于DMD，你应该了解更多……
DMD患者，在1～2岁时并不会有特别明显的症状；3～5岁会有临床症状体现，症状为四肢无力，爬楼困难；9～12岁时患儿不能行走，需要坐轮椅；20左右，多数患者会因心肺衰竭，面临死亡。
据有效统计，该病在活产男婴中的发病率约为1/3500，全国每年新增约3000名DMD/BMD病人，患者总数约有10万人，中国病人人数居世界之列。然而，与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众所熟知的罕见病相比，DMD的发病率更高，却鲜为人知。
据浙江大学医学院遗传与基因组医学中心教授祈鸣介绍，DMD是一种严重的X连锁隐性遗传性肌肉病，65%由上一代遗传，35%为个体突变。是男性中常见的遗传性疾病，由抗肌萎缩蛋白基因突变所致，属于进行性肌营养不良症常见类型。发病率约为1/3500活男婴；女性多为致病基因携带者，发病者罕见，且症状较轻。
据了解，目前全世界公认的治疗办法是激素治疗+康复治疗。使用激素可以延长DMD病人行走时间约3-5年。即使在病人不能行走后还应坚持适量服用激素，对预防病人的脊柱侧弯、保持心肺功能仍有所帮助。
但是长期服用激素也会有明显的副作用，包括体重增加、多毛、青春期延迟、白内障、骨质疏松等。
祈鸣表示，DMD是严重致残致死的疾病，给家庭和社会带来极重的负担。而确诊又往往延误，可能错过生育下一胎的机会。所以携带者筛查是一级预防的关键步骤！筛查人群包括高危人群，也就是生育过的DMD患儿的母亲，还包括所有的育龄妇女。“如果患者在出生时通过血片CK的筛选，在婴儿期得到诊断，提早给予多学科综合治疗，更早开始延缓DMD的发展进程，预期寿命可能有更大提高。另外，女性在孕前和孕初通过CK筛选，也能通过基因检测确认是否为携带者，并及早进行诊断，减少DMD患者的出生。”
都能拥有一个
健康快乐的童年！
